藥華醫藥股份有限公司 (TWSE 6446)

Company Overview

藥華醫藥股份有限公司 (PharmaEssentia) 係研發、臨床、製造暨行銷的全方位創新醫藥公司。

• 成立時間: 2003年
• 總部及研發: 台北, 台灣
• 商業營運 (子公司): 波士頓(美國)、東京、首爾、北京、香港、新加坡
• 合作夥伴: Pint (拉丁美洲)、Forus (加拿大)
• 全球員工人數: 2026年將成長至1,000人
• 核心能力: 全方位整合的製造能力

領導團隊

領導團隊擁有來自全球知名藥廠與生技公司的豐富經驗, 兼具創新研發實力與卓越的商業執行力。

• 詹青柳 博士: 董事長 (Chairperson)
  • 經驗: IONIS, FDA U.S. FOOD & DRUG ADMINISTRATION
• 林國鐘 博士: 創辦人暨執行長 (Founder & CEO)
  • 經驗: MONSANTO, Biogen
• 黃正谷 博士: 台灣總經理 (Taiwan General Manager)
  • 經驗: AMGEN, Ligand®
• 秦小強 醫學博士: 醫學長 (Chief Medical Officer)
  • 經驗: BAYER, SymBio, immun.gen.
• 林俐伶 博士: 科學長 (Chief Scientific Officer)
  • 經驗: Pfizer, sanofi

關鍵里程碑 (2003-至今): 從實驗室到創新藥上市

• 2003: 藥華藥由一群多年海外生技經驗的科學家歸國成立。
• 2005: 開發旗艦藥物 Ropeginterferon alfa-2b (ROPEG, P1101)。
• 2009: US FDA通過 ROPEG進入第一期臨床試驗。
• 2012: 原料藥生產 台中廠開工。
• 2013: ROPEG第三期臨床試驗啟動。
• 2016: 7月19日 於台北櫃買中心上櫃。
• 2018: 台中廠取得歐盟GMP認證證書。
• 2019.2: ROPEG獲歐盟上市許可。
• 2020.5: ROPEG獲台灣核准許可。
• 2021.10: ROPEG獲韓國上市許可。
• 2021.11: ROPEG於11月13日獲美國FDA藥證核准。
• 2023.3: ROPEG於3月27日獲日本上市許可。
• 2024.1: 1月25日 於臺灣證交所上市。

免責聲明

本簡報包含前瞻性聲明，包括有關在美國和全球商業化 BESREMi® 的計劃和預期，以及 BESREMi® 的潛在益處或競爭地位的聲明。對於這些聲明，我們根據1995年《私人證券訴訟改革法案》和台灣法律下的類似立法和法規中包含的前瞻性聲明安全港尋求保護。這些前瞻性聲明基於管理層截至本簡報日期的預期和假設，實際結果可能因各種因素而與這些前瞻性聲明中的內容存在重大差異。這些因素包括 PharmaEssentia 在美國和全球推出 BESREMi® 的能力、BESREMi® 是否成功商業化並被醫生和患者採用、BESREMi® 的報銷範圍，以及獲得 FDA 和其他監管機構批准用於 BESREMi® 其他適應症的能力。本簡報中的任何前瞻性聲明僅代表截至本簡報日期的情況。我們不承諾更新任何這些前瞻性聲明以反映此日期之後發生的事件或情況。

Financial Highlights

2025全球營收

• 2025全球營收: 5.04億美元
• 年增: 66%

集團2025年營收預測

• FY 2025. $503.7M
• Q1'25: 98.90 (Units: USD million)
• Q2'25: 117.06 (Units: USD million)
• Q3'25: 130.56 (Units: USD million)
• Q4'25: 157.21 (Units: USD million)
• 註: 季度新台幣/美元營收匯率基於海關月末 (21日至31日) 匯率的平均值。對於2025年第四季度，10月至12月的平均匯率為31.048，已應用於營收數據。

Business Segments

藥華藥的商業化產品和研發產品線

• ROPEG (Ropeginterferon alfa-2b)
  • 已獲核准用於治療所有成人真性紅血球增多症(PV)患者。
  • "首個美國FDA核准,適用於所有既往療程患者的治療方案"。
  • 早期介入-擺脫放血治療。
• 研發
  • 約占年度營業費用40%。

骨髓增生性腫瘤 (MPN) 的分類

1. 真性紅血球增多症 (PV): 與骨髓幹細胞分化相關，造成紅血球的過度增生。
2. 原發性血小板過多 (ET): 與骨髓幹細胞分化相關，造成血小板的大量增生。
3. 骨髓纖維化 (MF): 與骨髓幹細胞相關，發炎及漸進的骨髓結疤。

• 關鍵術語: CALR (calreticulin), JAK2 (Janus kinase 2), MPL (thrombopoietin receptor)。

全球MPN治療市場規模

• 全球市場規模 (2025): $15.33Bn
  • 全球PV市場規模 (2025): 約5.8Bn美元
  • 全球PV市場規模 (2035): 約8.28Bn美元
• CAGR (2025-2035): 3.32%
• 全球市場規模 (2035): $21.25Bn
  • 全球ET市場規模 (2025): 約4.0Bn美元
  • 全球ET市場規模 (2035): 約5.5Bn美元
• 單位: USD Billion

美國MPN患者族群

• 美國病患族群: 325K
  • 真性紅血球增多症 (PV): 163K
    • 2019 歐盟藥證
    • 2021 美國藥證
    • 2023 日本藥證
    • 2024 中國、新加坡、馬來西亞藥證
    • 2025 巴西、阿根廷、香港藥證
  • 原發性血小板過多症 (ET): 148K
    • SURPASS-2025.01.06 主要數據讀出
    • 申請ROPEG進入NCCN指南
    • 2025 已完成中國、台灣、及日本送件
    • 2025.10.30 已完成美國送件
    • 2026.08.30 目標審查完成日期 (PDUFA date)
  • 早前期原發性骨髓纖維化 (PMF): 14K
    • 三期臨床試驗已啟動,預計2026年Q1完成收案

Products & Technologies

ROPEG (Ropeginterferon alfa-2b)

• ROPEG具優異的安全性及有效性,成為40年來第一個FDA核准用於真性紅血球增多症(PV)創新型長效干擾素。
• 干擾素歷史:
  • 1957: 首次被發現。
  • 1980s: 獲FDA核准，但因半衰期短及副作用不可耐受，使用受限。
  • 2000s: 兩種聚乙二醇化干擾素被FDA核准 (PEG-Intron® (Merck) PEG Interferon alfa-2b, Pegasys® (Roche) PEG Interferon alfa-2a)，給藥頻率雖改善，副作用仍難以承受。
  • 2020s: ROPEG為單一同分異構體，擁有創新結構，以單一主要形式存在，耐受性佳。
• ROPEG (PharmaEssentia) RopegInterferon alfa-2b 特點:
  • Predominantly single isomer form of interferon alfa-2b。
  • Proven safety profile with low discontinuation rates。
  • Extended half-life enables less frequent dosing – every 2 weeks Subcutaneous injection。
  • FDA Approves Treatment for Rare Blood Disease (Treatment is First FDA-Approved Option Patients Can Take Regardless of Previous Therapies)。

經證實的長期安全性、療效及對驅動基因突變的有效控制

• Ropeginterferon alfa-2b (CONTI-PV3) 2021獲美國FDA核准。
• 完全血液反應 (Overall CHR): 76.2% (48/63)。
• 免放血率 (Phlebotomy-free rates): 81.4% (57/70)。
• PROUD / CONTINUATION PV Study: Median JAK2 V617F Allele Burden (%)
  • Ropeginterferon alfa-2b 顯示 JAK2 等位基因負荷下降 >73%。

早期介入: Ropeg 合併放血治療於低風險 PV病人中可顯著降低放血次數,並有效控制血球比容(Hct)

• 治療反應 (Treatment response): Ropeg 81.3% vs Control 50.8% (P < 0.001)。
• 血球比容控制 (Hematocrit control): Ropeg 81.3% vs Control 58.7% (P = 0.006)。
• 疾病進展 (Disease progression): Ropeg 0% vs Control 12.7%。
• 產業動態: 武田製藥 (Takeda) 和 Protagonist 於2026.01.05 宣布提交 Rusfertide 治療真性紅血球增多症(PV)的新藥上市申請(NDA)，數據顯示有潛力改變PV治療格局，減少頻繁放血，並有效控制血球比容(Hct)。

臨床試驗數據支持SBLA適應症擴展申請

• SURPASS-ET (ESSENTIAL THROMBOCYTHEMIA)
  • 一項52週、開放性、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗，用於評估藥物動力學，並比較P1101與Anagrelide作為二線治療的療效、安全性及耐受性。
  • 全球三期臨床試驗，收案174名高風險ET患者，皆未曾接受IFN-a治療，且對 HU不耐受或產生抗藥性。
  • 臨床結果為安全性及有效性的關鍵證據。
• EXCEED-ET (ESSENTIAL THROMBOCYTHEMIA)
  • 一項56週、單臂、多中心的IIb期臨床試驗，用於評估Ropeginterferon Alfa-2b-njft (P1101) 在原發性血小板過多症(ET)成人患者中的療效、安全性及耐受性。
  • 單臂臨床試驗 (僅北美地區)，超額收案91名患者，包括未接受細胞減量療法、干擾素、以及ruxtolitinib的患者，或曾接受HU和/或anagrelide的患者。
  • 作為確認性證據 (confirmatory evidence)。
• 最新進展: 自2025年12月29日起，美國ET藥證申請進入實質審查階段。

ROPEG在SURPASS-ET試驗中展現亮眼臨床成果

• 主要評估指標 - Durable Modified ELN Response at Month 9 and 12
  • P1101 (N=91): 42.9%
  • Anagrelide (N=83): 6.0%
  • P = 0.0001
• JAK2等位基因負擔(次要)療效評估指標 Baseline and Month 12
  • P1101組 JAK2 V617F 等位基因負擔顯著下降，而 Anagrelide 組則上升。

EXCEED-ET試驗結果與SURPASS-ET相當,且在未接受過治療的患者中展現更優異的療效

• Durable Modified ELN Response Rate at Month 10 and 14
  • Worst Case Scenario: With Prior HU Use 25% (6/24), Without Prior HU Use 53.7% (36/67)。
  • Available Case Analysis: With Prior HU Use 31.6% (6/19), Without Prior HU Use 76.6% (36/47)。
  • Multiple Imputation: With Prior HU Use 33.4% (8/24), Without Prior HU Use 68% (46/67)。

ROPEG PMF IIT兩年臨床成果連續獲ASH、EHA、ASCO國際發表

• 於早期骨髓纖維化、進展期PMF及繼發性MF治療中，ROPEG顯示出顯著的療效，成功維持血紅蛋白(Hb)水平並降低血球數量等臨床、血液學及分子反應指標，顯示出卓越的治療潛力。
• 2024年: 「P1101MF」研究成果分別於美國血液學會(ASH)及歐洲血液學會(EHA)年會以口頭報告形式發表。
• 2025年: 連續兩年的試驗成果於美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會以海報論文形式發表。
• 2025年: 在EHA年會上以口頭報告形式發表，吸引近千名專業人士參與，顯示此試驗在國際血液腫瘤領域的高度關注。
• 數據顯示: Mean Blast (%)、Mean Platelet (x10^9/L) 下降，Mean Hb (g/dL) 上升，JAK2V617F VAF 在Week 104 顯著下降。

竹北新廠

• 竹北新廠完工生產可滿足全球>100,000名病患用藥需求。

Outlook & Strategy

成長關鍵動能

• 擴大全球PV市場布局。
• 預期於2026 年取得多國原發性血小板增多症(ET)藥證。
• 早期前骨髓纖維化(PMF)的第三期臨床試驗收案中,預計於2028年取證。
• 近10項研究者自行發起之臨床試驗案(IIT)持續推進,拓展 MPN 以外新適應症。

具高度潛力的產品線

• 最大化創新 PEG-細胞激素(cytokines)平台。
• 開發多個候選藥物:
  • 抗體藥物偶聯物(ADCs)。
  • 雙特異性抗體(Bi-specific)。
  • 細胞治療(Cell-therapy)。

NCCN指南推薦ROPEG為PV低風險及高風險患者的唯一一線治療

• 低風險PV (≤60歲,並且沒有血栓歷史):
  • 首選方案: 臨床試驗 或 Ropeginterferon alfa-2b-njft (唯一首選療法)。
  • 其他推薦方案: HU 或 Peginterferon alfa-2a。
• 高風險PV (>60歲或有血栓歷史):
  • 首選方案: Hydroxyurea 或 Ropeginterferon alfa-2b-njft (唯一首選干擾素)。
  • 其他推薦方案: Peginterferon alfa-2a。

預計2026年取得美國及全球ROPEG ET藥證,惠及約10萬名患者

• 美國 ET 患者族群將市場潛力擴大一倍。
• ET藥證完成送件,預計2026年獲准,有望成為FDA30年來ET新藥核准的關鍵突破,領航MPN市場。
  • 中國 NMPA藥證申請: 送件日期:2025.07.16, 預計藥證取得日期:2026.7。
  • 美國FDA藥證申請: 送件日期: 2025.10.30 (EST), 目標審查完成日期 (PDUFA date): 2026.08.30。
  • 日本PMDA藥證申請: 送件日期:2025.09.18, 預計藥證取得日期: 2026.9。
  • 加拿大 藥證申請: 送件日期:準備中。
  • 台灣 TFDA藥證申請: 送件日期:2025.9.5, 預計藥證取得日期: 2026.3。

PMF患者族群構成關鍵市場機會,可預防疾病進展為骨髓纖維化

• 早前期原發性骨髓纖維化 (PMF): 14K 美國病患族群。
• HOPE-PMF 驅動中長期成長,並預計於2028年擴展新適應症。
  • Ropeginterferon alfa-2b (P1101) in Pre-fibrotic/ Early PMF (HOPE-PMF)
    • 一項隨機分配、雙盲、安慰劑對照、多中心第3期臨床試驗，評估P1101用於纖維化前期/早期原發性骨髓纖維化或根據DIPSS Plus為低或中度風險1級之明顯原發性骨髓纖維化成人患者的療效及安全性。
    • 試驗參與國家/區域: 美國, 中國(含香港), 台灣,韓國,日本,新加坡,加拿大。
    • 目標收案人數: ~150。
    • 最新進展: 目前已收案>90名病人，預計3月完成收案。

ROPEG三期臨床及IIT試驗將加速新適應症拓展帶動未來增長

• 實體腫瘤及免疫學管線:
  • ROPEG:
    • 真性紅血球增多症 (PV): 商業化階段:上市銷售。
    • 原發性血小板過多症 (ET): 藥證申請審查中。
    • 早前期原發性骨髓纖維化 (PMF): HOPE-PMF 三期臨床試驗進行中。
  • ROPEG + dasatinib:
    • 慢性骨髓性白血病 (CML): 一期/二期IIT試驗IND已獲核准。
  • ROPEG + anti PD-1:
    • 肝細胞癌 (HCC): 一期臨床數據已發表*。
  • ROPEG:
    • 皮膚T細胞淋巴瘤 (CTCL): 一期IIT試驗進行中。
    • 慢性骨髓單核細胞白血病 (CMML): 二期IIT試驗IND準備中。
  • ROPEG + ruxolitinib:
    • 骨髓纖維化 (MF): 一期IIT試驗IND已提交。

2026年5項產品進入臨床一期Phase 1 腫瘤及免疫疾病領域中具強健的早期階段產品線將推動未來增長

• 實體腫瘤及免疫學早期管線:
  • PEG 細胞激素:
    • PEG-IL-2 (P11838) (免疫疾病): 預計2026年上半年提交IND。
    • PEG-Cytokines (實體腫瘤): 預計2027年IND申請準備。
  • 雙特異性抗體:
    • PD-1-IL-2v (實體腫瘤): 預計2026年IND申請準備。
  • ADC:
    • ADC (novel target) (實體腫瘤): 預計2026年IND申請準備。
    • ADCs (實體腫瘤): 預計2026年IND申請準備。
  • 細胞療法:
    • NY-ESO-1 TCR-T (實體腫瘤): 預計2026年IND申請準備。
    • KRAS TCR-T (實體腫瘤): 預計2026年IND申請準備。

兩大策略投資

充足資金助力高潛力產品與產業投資,加速研發與產品線拓展,持續驅動營收爆發性增長。

1. A | TBMC,讓生物製要跑得更快!

   • 利用TBMC先進平台,加速生物製藥產品研發,縮短上市時間,滿足全球需求。
   • 優化生產與供應鏈效能,推動快速技術突破與市場應用。
   • 整合技術與資源,實現協同效應,提升生產效能,確保全球市場需求的穩定供應。
   • TBMC (臺灣生物醫藥製造 Taiwan Bio-Manufacturing Corporation) 核心價值: Innovation, Integrity, Excellence, Sustainability。

2. B | 鑌鐵資產納入版圖,深化公司在細胞療法領域的布局。

   • 技術創新: 藥華藥波士頓創新研發中心(PIRC)結合國家生技研究園區(NBRP)優程,提升產品品質與生產效率。
   • 臨床優勢: 利用大陸IIT臨床優勢,加速臨床試驗進展。
   • 未來發展: 聚焦TCR-T與in-vivo CAR療法,擴大細胞療法領域,滿足全球患者需求。

百億營收,千億夢:四大策略驅動,風險可控,成長飛速

1. 開發頂尖創新藥:
   • 開發創新同類最佳(BiC)及首創(FiC)免疫檢查點抑制劑。
   • 推進 TCR-T 細胞療法,針對表面及細胞內抗原。
   • 積極尋求策略合作以擴大研發產品線覆蓋,重點聚焦ADC、雙特異性抗體及細胞療法。
2. 擴大PEG技術平台的應用:
   • 運用藥華藥的創新PEGylation平台設計長效細胞激素(cytokines)。
   • 開發 BiC/FiC PEGylated細胞激素(例如 IL-2, IFN-γ)。
   • 針對難治性腫瘤(腎臟癌、胰腺癌)及免疫介導疾病。
3. 擴大ROPEG適應症:
   • ROPEG 新適應症拓展,聚焦高度未被滿足的需求。
   • 將ROPEG擴展至血液及實體腫瘤相關的新適應症。
   • 探索ROPEG與其他分子聯合療法,例如與anti PD-1聯用於肝細胞癌等疾病。
4. 引領全球MPN治療發展:
   • 確立ROPEG為全球MPN治療標準。
   • ROPEG已在多國取得PV藥證並上市。
   • ET: 2025年已完成美國、中國、台灣、及日本的送件。
   • MF: 早前期原發性骨髓纖維化或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化。

Additional Data

• 產品名稱: BESREMi®, ROPEG, Ropeginterferon alfa-2b, P1101, PEG-Intron®, Pegasys®, Rusfertide, P1101MF, PEG-IL-2 (P11838), PEG-Cytokines, PD-1-IL-2v, ADC (novel target), ADCs, NY-ESO-1 TCR-T, KRAS TCR-T。
• 疾病名稱: 真性紅血球增多症 (PV), 原發性血小板增多症 (ET), 骨髓纖維化 (MF), 早期前骨髓纖維化 (PMF), 慢性骨髓性白血病 (CML), 肝細胞癌 (HCC), 皮膚T細胞淋巴瘤 (CTCL), 慢性骨髓單核細胞白血病 (CMML), 免疫疾病, 實體腫瘤。
• 臨床試驗名稱: CONTI-PV3, PROUD, CONTINUATION PV Study, SURPASS-ET, EXCEED-ET, HOPE-PMF。
• 監管機構/指南: FDA, TFDA, NMPA, PMDA, NCCN。
• 學術會議: ASH (American Society of Hematology), EHA (European Hematology Association), ASCO (American Society of Clinical Oncology), ICIS Cytokine conference。
• 技術平台: PEGylation platform。
• 公司/機構: PharmaEssentia, Merck, Roche, Takeda, Protagonist, IONIS, MONSANTO, Biogen, AMGEN, Ligand, BAYER, SymBio, immun.gen., Pfizer, sanofi, TBMC (臺灣生物醫藥製造 Taiwan Bio-Manufacturing Corporation), PIRC (PharmaEssentia Boston Innovation R&D Center), NBRP (National Biotechnology Research Park)。